Dopo la laurea in Farmacia nel 1983 e la specializzazione in Farmacologia nel 1987, ha lavorato come ricercatrice e successivamente ha ricoperto varie posizioni manageriali in importanti industrie farmaceutiche internazionali.
Dal 2009 è Direttore Generale della Fondazione Telethon, charity che raccoglie fondi per far progredire la ricerca scientifica finalizzata alla cura delle malattie genetiche; ha introdotto una procedura di assegnazione dei fondi sulla base di rigorosi criteri di qualità e trasparenza, ispirata ai migliori modelli internazionali.
Parallelamente ha messo a punto un modello di gestione del portafoglio progetti che ha permesso di sviluppare terapie innovative per gravi malattie genetiche, anche attraverso programmi efficaci di trasferimento tecnologico.
Nel 2005 le è stato conferito il Premio Marisa Bellisario, nel 2007 l'onorificenza di Commendatore al Merito della Repubblica Italiana e nel 2018 il Premio Sonia Skarlatos Public Service Award (American Society for Gene and Cell Therapy).