Nato a Roma nel 1966, Alessandro Aiuti si è laureato in Medicina e Chirurgia all'Università La Sapienza di Roma. Dal 1994 al 1996 ha lavorato come post-doctoral fellow al Centre for Blood Research dell'Harvard Medical School di Boston, negli Usa, svolgendo ricerche sulle cellule staminali ematopoietiche. Nel 1996 ha conseguito il dottorato di ricerca in Biologia umana all'Università La Sapienza di Roma, mentre nel 1998 si è specializzato in Ematologia all'Università degli Studi di Milano. Dal 1997 al 2000 Alessandro Aiuti è stato ricercatore della Fondazione Telethon presso l'SR-Tiget e poi medico ricercatore all'Ospedale San Raffaele. Attualmente Alessandro Aiuti è vice-direttore ricerca clinica del SR-Tiget ed è responsabile di un'unità di ricerca dedicata allo studio delle malattie ereditarie del sistema immunitario. Ricopre inoltre la carica di Direttore dell'U.O. di Immunoematologia Pediatrica dell'IRCCS Ospedale San Raffaele, di Professore ordinario di Pediatria presso l'Università Vita-Salute San Raffaele di Milano ed è Direttore della Scuola di Specializzazione in Pediatria della stessa Università. Alessandro Aiuti ha svolto attività di ricerca e clinica nel campo dell'ematologia e dell'immunologia pediatrica, studiando la biologia delle cellule staminali ematopoietiche ed il loro impiego terapeutico. Le sue ricerche attuali si focalizzano sulla terapia genica per alcune malattie genetiche del sistema immunitario, del sangue e del sistema nervoso. Il suo studio è stato il primo al mondo a ottenere la cura dei bambini affetti da una rara malattia, l'ADA-SCID, con cellule staminali ematopoietiche geneticamente corrette. Le sue ricerche più recenti nel campo della terapia genica con vettori lentivirali e cellule staminali ematopoietiche hanno portato all'applicazione con successo della terapia per un'altra immunodeficienza primitiva, la sindrome di Wiskott-Aldrich. Il suo gruppo di ricerca si occupa inoltre di studiare le basi molecolari delle immunodeficienze per comprenderne meglio le malattie e migliorarne gli approcci terapeutici. Alessandro Aiuti ha pubblicato più di 200 articoli su riviste scientifiche internazionali. E' membro del Consiglio direttivo del gruppo di lavoro Italiano sulle Immunodeficienze (IPINET), dell' European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT), dell' Inborn Errors Working Party (IEWP) Studies Committee dell' European Society for Bone and Marrow Transplantation (EBMT), dell'International Committee e del Global Outreach Committee dell'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT). E' inoltre Co-Chair dello Stem Cell and Gene Therapy Working Party of European Reference Network (ERN) on Rare Immunodeficiency, Autoinflammatory and Autoimmune Diseases Network (RITA). Dal Luglio 2019 è membro (in rappresentanza dei clinici) del Committee for Advanced Therapies (CAT) dell'Agenzia Europea del Farmaco (EMA) . Per l'importante contributo allo sviluppo della terapia genica per malattie genetiche rare gli è stato conferito nel 2020 il Premio Else Kröner Fresenius per la ricerca biomedica, del valore di 2,5 milioni di euro.