Nato a Roma nel 1966, Alessandro Aiuti si è laureato in Medicina e Chirurgia all'Università La Sapienza di Roma. Dal 1994 al 1996 ha lavorato come post-doctoral fellow al Centre for Blood Research dell'Harvard Medical School di Boston, negli Usa, svolgendo ricerche sulle cellule staminali ematopoietiche. Nel 1996 ha conseguito il dottorato di ricerca in Biologia umana all'Università La Sapienza di Roma, mentre nel 1998 si è specializzato in Ematologia all'Università degli Studi di Milano. Dal 1997 al 2000 Alessandro Aiuti è stato ricercatore della Fondazione Telethon presso l'SR-Tiget e poi medico ricercatore all'Ospedale San Raffaele. Attualmente Alessandro Aiuti è vice-direttore ricerca clinica del SR-Tiget ed è responsabile di un'unità di ricerca dedicata allo studio delle malattie ereditarie del sistema immunitario. Ricopre inoltre la carica di Direttore dell'U.O. di Immunoematologia Pediatrica dell'IRCCS Ospedale San Raffaele, di Professore ordinario di Pediatria presso l'Università Vita-Salute San Raffaele di Milano ed è Direttore della Scuola di Specializzazione in Pediatria della stessa Università. Alessandro Aiuti ha svolto attività di ricerca e clinica nel campo dell'ematologia e dell'immunologia pediatrica, studiando la biologia delle cellule staminali ematopoietiche ed il loro impiego terapeutico. Le sue ricerche attuali si focalizzano sulla terapia genica per alcune malattie genetiche del sistema immunitario, del sangue e del sistema nervoso. Il suo studio è stato il primo al mondo a ottenere la cura dei bambini affetti da una rara malattia, l'ADA-SCID, con cellule staminali ematopoietiche geneticamente corrette. Le sue ricerche più recenti nel campo della terapia genica con vettori lentivirali e cellule staminali ematopoietiche hanno portato all'applicazione con successo della terapia per un'altra immunodeficienza primitiva, la sindrome di Wiskott-Aldrich. Il suo gruppo di ricerca si occupa inoltre di studiare le basi molecolari delle immunodeficienze per comprenderne meglio le malattie e migliorarne gli approcci terapeutici. Alessandro Aiuti ha pubblicato più di 200 articoli su riviste scientifiche internazionali. E' membro del Consiglio direttivo del gruppo di lavoro Italiano sulle Immunodeficienze (IPINET), dell' European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT), dell' Inborn Errors Working Party (IEWP) Studies Committee dell' European Society for Bone and Marrow Transplantation (EBMT), dell'International Committee e del Global Outreach Committee dell'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT). E' inoltre Co-Chair dello Stem Cell and Gene Therapy Working Party of European Reference Network (ERN) on Rare Immunodeficiency, Autoinflammatory and Autoimmune Diseases Network (RITA). Dal Luglio 2019 è membro (in rappresentanza dei clinici) del Committee for Advanced Therapies (CAT) dell'Agenzia Europea del Farmaco (EMA) . Per l'importante contributo allo sviluppo della terapia genica per malattie genetiche rare gli è stato conferito nel 2020 il Premio Else Kröner Fresenius per la ricerca biomedica, del valore di 2,5 milioni di euro.

Dopo una laurea in Biotecnologie Mediche all'Università Vita-Salute San Raffaele, ha lavorato per 3 anni come ricercatrice in un laboratorio del San Raffaele che si occupa di metabolismo del ferro. Dopo questa esperienza, ha frequentato un Dottorato in Medicina Molecolare e Traslazionale (DIMET) all'Università di Milano Bicocca, studiando le risposte immunitarie innate associate ad infezioni cutanee causate da patogeni di diversa natura. Conseguito il dottorato di ricerca a Gennaio 2021, da Maggio 2021 ha iniziato a lavorare in Fondazione Telethon nell' Ufficio Ricerca come Research Program Manager ed è la referente scientifica del bando Seed Grant.

Nato a Napoli nel 1969, Alberto Auricchio si è laureato in Medicina e chirurgia all'Università Federico II di Napoli e si è successivamente specializzato in Pediatria presso l'Università di Milano. Dopo un periodo di ricerca a Philadelphia (Usa), presso l'Istituto di terapia genica umana dell'Università della Pennsylvania, è rientrato in Italia all'Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Napoli, dove tuttora dirige un gruppo di ricerca impegnato nello sviluppo di strategie di terapia genica per malattie genetiche dell'occhio, come per esempio l'amaurosi congenita di Leber e la sindrome di Stargardt, e del metabolismo, come la mucopolisaccaridosi di tipo 6. Alberto Auricchio ricopre inoltre la carica di professore ordinario di Genetica medica presso il dipartimento di Scienze biomediche avanzate dell'Università Federico II di Napoli.

Stefano Benvenuti si è laureato in Cooperazione internazionale per lo sviluppo all'Università di Bologna nel 2007 e, nel 2013, ha completato un master in Health Technology Assessment presso l'Università Cattolica di Roma. È entrato in Fondazione Telethon nel 2016 per coordinare la partecipazione di Fondazione Telethon alle iniziative europee e internazionali, nel 2018 ha assunto il ruolo di Global Partnership Manager. Oggi è responsabile delle relazioni istituzionali per Fondazione Telethon dal 2021. Rappresenta Fondazione Telethon nell'International Consortium for Personalized Medicine (ICPerMed), nell'International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC) e nel Comitato Nazionale Malattie Rare. Co-presiede il gruppo di lavoro ICPerMed Health Economic Value of Personalised Medicine Approaches e rappresenta Fondazione Telethon nell'European Joint Programme on Rare Disease (EJP-RD). È anche coordinatore del progetto "Sequenziamento del genoma neonatale: fattibilità e implicazioni cliniche, etiche, psicologiche ed economiche" cofinanziato dalla Regione Lombardia.

Nato a Siracusa nel 1979, Dario Brunetti ha conseguito il PhD in Biotecnologie nel 2010 presso l'Università di Milano e ha successivamente svolto un post-doc in Neurogenetica Molecolare all'Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano, occupandosi dello studio delle disfunzioni mitocondriali nelle malattie neurodegenerative da accumulo di ferro (NBIA). Nel 2013, per approfondire le conoscenze nell'ambito della medicina mitocondriale, Dario Brunetti si è trasferito nel Regno Unito presso la Mitochondrial Biology Unit (MBU) dell'Università di Cambridge, focalizzando le sue ricerche sullo studio dei meccanismi molecolari della sindrome di Leigh, una rara encefalopatia mitocondriale. Presso l'MBU, Dario Brunetti ha anche descritto per la prima volta come le mutazioni del gene Pitrm1 sono correlate a una nuova e rara forma di atassia spino-cerebellare. Nel 2018 è rientrato in Italia grazie al supporto della Fondazione Umberto Veronesi, afferendo al dipartimento di Biotecnologie mediche e Medicina traslazionale dell'Università degli Studi di Milano, dove dal 2019 ricopre il ruolo di Ricercatore nel settore Farmacologia e Tossicologia. Dal 2020 Dario Brunetti ha iniziato a svolgere l'attività di ricerca inerente le malattie mitocondriali presso l'Istituto Neurologico Carlo Besta dove, grazie al supporto della Fondazione Telethon, studierà il ruolo dell'alterato processamento della fratassina nell'atassia spino-cerebellare associata alle mutazioni di Pitrm1, testando in vitro e in vivo nuovi approcci di terapia farmacologica e di terapia genica.

Nato a Napoli nel 1973, Nicola Brunetti-Pierri si è laureato in Medicina e chirurgia presso l'Università Federico II di Napoli, dove si è anche specializzato in Pediatria. Dopo un lungo periodo negli Stati Uniti presso il Baylor College of Medicine di Houston, dove ha svolto attività clinica e di ricerca è rientrato in Italia presso l'Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Napoli, dove guida un gruppo di ricerca dedicato allo sviluppo di nuove strategie terapeutiche per i difetti congeniti del metabolismo (difetti del ciclo dell'urea, sindrome di Crigler-Najjar, iperossalurie primarie, deficit di piruvato deidrogenasi) usando la terapia genica e farmaci a base di piccole molecole. Il gruppo di ricerca è inoltre interessato allo studio della malattia epatica dovuta al deficit di alfa-1-antitripsina e di terapia con farmaci per malattie genetiche del metabolismo come il deficit di piruvato deidrogenasi. Nell'ambito del Programma per le malattie senza diagnosi, Nicola Brunetti-Pierriè il referente clinico per l'Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli. Ricopre inoltre la carica di professore di Pediatria presso il dipartimento di Scienze mediche traslazionali dell'Università Federico II di Napoli.