Una cura per la loro malattia o per la malattia dei loro cari: è questo che desiderano i pazienti e le loro famiglie, non appena ricevono una diagnosi. Naturalmente, la desiderano anche i medici che si occupano di loro, e i ricercatori che studiano quelle malattie. Passare da una strategia terapeutica che si è dimostrata promettente tra le mura di un laboratorio a un farmaco disponibile sul mercato, tuttavia, richiede tempi lunghi e una serie di passaggi intermedi, necessari per le imprescindibili verifiche di sicurezza ed efficacia. In questa tavola rotonda cercheremo di analizzare e giustificare questi passaggi, precisando anche il ruolo dei vari enti regolatori. Cercheremo inoltre di mettere in luce le inevitabili frustrazioni di pazienti, ricercatori e clinici di fronte a risultati incerti o tempi lunghi, e di ricordare, attraverso esempi significativi, come in particolari situazioni sia stato possibile individuare strade che hanno permesso di dare risposte più immediate alle urgenze dei pazienti.