La terapia genica è oggi una realtà terapeutica per diverse malattie, rare ma non solo. Dopo tanti anni di ricerca e investimenti in tutto il mondo ha finalmente raggiunto "la maturità", dimostrando che è possibile un cambiamento di paradigma nel concetto di cura: correggere le cause di una malattia alla radice, in un'unica somministrazione. Accanto agli indubbi successi della ricerca, però, si sono poste all'attenzione generale altre problematiche, legate ai costi di sviluppo e mantenimento sul mercato di queste terapie e alla concreta possibilità di accedervi per tutti i pazienti, soprattutto nel caso di malattie molto rare. Ad oggi ci sono quindi sicuramente sfide scientifiche, perché bisogna rendere l'approccio sempre più sicuro ed efficace. Ma anche ostacoli di altra natura: esiste infatti un problema di accesso alla cura, per cui si devono affrontare anche sforzi di carattere organizzativo, regolatorio ed economico. Come conciliare il diritto alla salute e la sostenibilità economica?